Một nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong điều trị ung thư tụy, một trong những loại ung thư nguy hiểm và khó chữa nhất. Theo đó, liệu pháp kết hợp thuốc thử nghiệm BL-8040 (còn gọi là motixafortide), kháng thể pembrolizumab và hóa trị liệu chuẩn đã giúp kéo dài thời gian sống thêm trung bình 13 tháng cho bệnh nhân ung thư tụy giai đoạn cuối. Phát hiện này mang ý nghĩa quan trọng, mở ra hy vọng mới cho những người mắc căn bệnh có tiên lượng rất xấu này.
Thách thức của ung thư tụy
Ung thư tụy là một căn bệnh đặc biệt nguy hiểm, thường được mệnh danh là “sát thủ thầm lặng” vì các triệu chứng thường không rõ ràng ở giai đoạn đầu, khiến việc chẩn đoán sớm trở nên cực kỳ khó khăn. Hầu hết các trường hợp được phát hiện khi bệnh đã ở giai đoạn muộn, di căn hoặc không thể phẫu thuật. Tỷ lệ sống sót sau 5 năm của ung thư tụy chỉ khoảng 12% tại Mỹ, và con số này còn thấp hơn nữa ở các bệnh nhân ung thư tụy di căn. Đây là một trong những loại ung thư có tiên lượng kém nhất, và các phương pháp điều trị hiện tại, bao gồm phẫu thuật, hóa trị, xạ trị và liệu pháp nhắm mục tiêu, thường chỉ mang lại hiệu quả khiêm tốn hoặc tạm thời.
Sự xâm lấn nhanh chóng và khả năng kháng thuốc của tế bào ung thư tụy là những rào cản lớn trong việc tìm kiếm các liệu pháp điều trị hiệu quả. Do đó, bất kỳ tiến bộ nào trong nghiên cứu và điều trị ung thư tụy đều được xem là một bước đột phá đáng kể, mang lại cơ hội sống và cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân.
Cơ chế hoạt động của liệu pháp mới
Liệu pháp kết hợp mới bao gồm BL-8040 (motixafortide), pembrolizumab và hóa trị liệu chuẩn. BL-8040 là một loại thuốc ức chế thụ thể CXCR4. Thụ thể CXCR4 đóng vai trò quan trọng trong việc bảo vệ tế bào ung thư tụy khỏi sự tấn công của hệ miễn dịch và các tác nhân hóa trị. Khi CXCR4 được kích hoạt, nó giúp tế bào ung thư “ẩn mình” trong môi trường vi mô khối u và thúc đẩy sự di căn.
Việc sử dụng BL-8040 giúp ức chế CXCR4, làm lộ diện các tế bào ung thư và phá vỡ lớp vỏ bảo vệ của khối u, từ đó tăng cường khả năng tiếp cận của các thuốc hóa trị và tế bào miễn dịch. Pembrolizumab, một loại kháng thể đơn dòng thuộc nhóm thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch, sau đó có thể hoạt động hiệu quả hơn để kích hoạt hệ miễn dịch của cơ thể tấn công các tế bào ung thư đã bị lộ diện. Sự kết hợp này được kỳ vọng sẽ tạo ra một hiệu ứng hiệp đồng, cải thiện đáng kể hiệu quả điều trị so với việc chỉ sử dụng các phương pháp đơn lẻ.
Kết quả nổi bật từ nghiên cứu thử nghiệm
Nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b, được thực hiện trên 114 bệnh nhân ung thư tụy di căn, đã so sánh hiệu quả của liệu pháp kết hợp (BL-8040 + pembrolizumab + hóa trị) với hóa trị liệu chuẩn. Kết quả cho thấy nhóm bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp kết hợp có thời gian sống thêm trung bình (median overall survival – mOS) là 15,7 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm chỉ hóa trị. Điều này tương đương với việc kéo dài sự sống thêm trung bình 9 tháng. Riêng với những bệnh nhân không được điều trị trước đó, sự sống trung bình kéo dài thêm 13 tháng, từ 8,5 tháng ở nhóm đối chứng lên 21,2 tháng ở nhóm điều trị mới.
Ngoài ra, liệu pháp này cũng cho thấy những cải thiện đáng kể ở các chỉ số khác: tỷ lệ sống sót sau 12 tháng đạt 50% ở nhóm điều trị kết hợp so với 19% ở nhóm hóa trị chuẩn, và tỷ lệ sống sót sau 24 tháng là 19% so với 4%. Tỷ lệ đáp ứng khách quan (Objective Response Rate – ORR) của liệu pháp mới là 32%, cao hơn đáng kể so với 14% ở nhóm hóa trị chuẩn. Tỷ lệ kiểm soát bệnh (Disease Control Rate – DCR) cũng đạt 77% so với 53%. Thời gian không bệnh tiến triển (Progression-Free Survival – PFS) của nhóm điều trị kết hợp là 7,8 tháng, dài hơn so với 4,8 tháng của nhóm hóa trị chuẩn. Những dữ liệu này khẳng định tiềm năng lớn của liệu pháp mới trong việc kiểm soát bệnh và kéo dài cuộc sống cho bệnh nhân.
Lưu ý và triển vọng tương lai
Mặc dù kết quả từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b rất khả quan, điều quan trọng cần lưu ý là đây vẫn là một loại thuốc thử nghiệm và cần được xác nhận thông qua các nghiên cứu lớn hơn, bao gồm thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3. Thử nghiệm giai đoạn 3 sẽ bao gồm một số lượng lớn bệnh nhân hơn và được thiết kế để cung cấp dữ liệu chắc chắn hơn về hiệu quả và độ an toàn trước khi thuốc có thể được xem xét cấp phép lưu hành.
Về tác dụng phụ, các báo cáo ban đầu cho thấy liệu pháp kết hợp có thể gây ra một số tác dụng phụ thường gặp và ở mức độ nhẹ đến trung bình như mệt mỏi, buồn nôn và tiêu chảy. Các tác dụng phụ này thường có thể được quản lý bằng các biện pháp hỗ trợ và không gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng sống của bệnh nhân. Dù không phải là một phương pháp chữa khỏi hoàn toàn, việc kéo dài thời gian sống thêm trung bình 13 tháng là một thành tựu đáng kể, mang lại hy vọng và thêm thời gian quý báu cho bệnh nhân và gia đình.
Nguồn: VnExpress
